Che cos’è (o non è) una prova clinica e perché è importante distinguere?

Che cos’è, quindi, una prova attendibile?

Dato che i risultati clinici dopo i trattamenti hanno sempre molti fattori determinanti, occorre usare un approccio diverso per verificare l’efficacia terapeutica. Essenzialmente, è necessario sapere cosa sarebbe successo se i nostri pazienti non avessero ricevuto il trattamento in questione.

La natura multifattoriale di qualsiasi risposta clinica richiede un controllo di tutti i fattori che potrebbero determinare il risultato a parte il trattamento di per sé. Teoricamente, avremmo bisogno di creare una situazione o un esperimento in cui due gruppi di pazienti vengono esposti a tutto l’insieme di fattori e l’unica differenza è che un gruppo riceve il trattamento, mentre l’altro no. E questo è esattamente il modello di uno studio clinico controllato.

Gli studi di questo tipo sono stati pensati per minimizzare qualsiasi causa di pregiudizio o di contraddizione. Per definizione hanno un gruppo di controllo, il che significa che possiamo, alla fine del periodo del trattamento, confrontare gli effetti del trattamento in questione con quelli di un altro intervento, un placebo o nessun trattamento.

Esistono molte diverse varianti dello studio clinico controllato, quindi il suo schema esatto può essere adattato alle esigenze del trattamento specifico e dello specifico tema di ricerca in questione. Il principio più importante è, comunque, sempre lo stesso: vogliamo essere sicuri di poter determinare in modo attendibile se il trattamento è stato o no l’origine del risultato clinico.

La causalità è la chiave in tutto ciò e in essa sta la differenza cruciale tra esperienza clinica e prova scientifica. Quello di cui i medici sono testimoni nella loro pratica quotidiana può avere una miriade di cause. Quello che gli scienziati osservano in uno studio ben progettato è, molto probabilmente, originato dal trattamento. Quest’ultima è una prova, mentre la prima non lo è.

Non fraintendetemi. Gli studi clinici non sono perfetti. Possono avere molti difetti e sono stati giustamente criticati per un’infinità di limiti tipici. Tuttavia, è importante capire che, nonostante tutte le loro imperfezioni sono comunque superiori a qualsiasi altro metodo di determinazione dell’efficacia degli interventi medici.

Ci sono molte ragioni per le quali uno studio possa generare un errore, ad esempio un falso positivo o un falso negativo. Perciò dobbiamo evitare di affidarci ai risultati di un singolo studio. Normalmente sono necessari altri risultati simili e indipendenti per poter esserne sicuri.

Sfortunatamente, le scoperte di questi risultati indipendenti non sempre confermano gli esiti dello studio precedente. Ogni volta che ci si confronta con risultati incongruenti si è tentati di scegliere ad arte quegli studi che sembrano confermare il nostro pensiero iniziale: allettante ma sbagliato. Per poter arrivare alla conclusione più attendibile sull’efficacia di qualsiasi trattamento, dobbiamo considerare la totalità delle prove attendibili che abbiamo a disposizione. Quest’obiettivo viene raggiunto nel migliore dei modi quando viene eseguita una revisione sistematica (in inglese, “systematic review”, N.d.T.).

In una revisione sistematica valutiamo la qualità e la quantità delle prove disponibili, proviamo a sintetizzare i risultati e ad arrivare ad un giudizio d’insieme sull’efficacia del trattamento in questione. Tecnicamente parlando, questo processo minimizza la selezione ed i pregiudizi casuali. Dunque, la revisione sistematica e le meta-analisi [che sono revisioni sistematiche che raggruppano i dati di studi individuali] rappresentano, secondo l’opinione di molti esperti, la miglior prova disponibile pro o contro l’efficacia di un qualunque trattamento.

Perché la prova è importante?

In un certo senso, a questa domanda esiste già una risposta: solamente con prove attendibili possiamo dire con certezza che è stato il trattamento stesso – e nessuno degli altri fattori menzionati in precedenza – che ha portato al risultato clinico che possiamo osservare nella pratica abituale. Solo se abbiamo questo tipo di prova possiamo essere sicuri della causa e dell’effetto. E solo allora potremmo essere sicuri che i pazienti ricevono il trattamento migliore possibile esistente oggi.

Certamente, ci sono persone che sostengono che la causalità non è poi così importante. Quel che importa, affermano, è aiutare il paziente e a chi importa se è stato l’effetto placebo a fare la magia? Tuttavia, conosco molte ragioni per le quali quest’approccio è profondamente sbagliato. Per citarne una, probabilmente noi tutti concordiamo sul fatto che molti pazienti possono beneficiare dell’effetto placebo, però sarebbe una fallacia pensare di aver bisogno di un trattamento placebo per generare un risultato placebo.

Se un medico somministra una terapia efficace [una che possa generare effetti benefici al di là del placebo], con compassione, tempo, empatia e comprensione allora genererà un risultato placebo PIÙ una risposta alla terapia somministrata. In questo caso, il paziente riceve due benefici. Di conseguenza, la mera somministrazione del placebo è meno che ottimale. In effetti questo normalmente significa mentire al paziente sull’effetto di una terapia efficace.
Il contro-argomento più frequente è che ci sono molti pazienti che sono malati senza un’esatta diagnosi e che quindi non possono ricevere trattamenti specifici. Questo può essere vero, ma anche i sintomi di quei pazienti possono normalmente essere alleviati da una terapia sintomatica efficace e non riesco a capire come si possa preferire la somministrazione di un trattamento inefficace all’uso di una terapia sintomatica efficace.

Conclusione

Siamo tutti d’accordo che aiutare il paziente sia il compito più importante per un medico. Questo compito può essere assolto al meglio massimizzando i risultati non specifici [ad esempio il placebo] assicurandosi anche che il paziente tragga dei benefici dagli effetti specifici di quel che la medicina può offrire. Se questo è il nostro obiettivo nella pratica clinica, abbiamo bisogno di prove attendibili e di esperienza. Quindi l’una non può essere sostituita con l’altra e la prova scientifica è un requisito essenziale per la buona medicina.

4 thoughts on “Che cos’è (o non è) una prova clinica e perché è importante distinguere?

  • 6 Febbraio 2013 in 23:43
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    salve.
    Sono un medico e mi sento di criticare molti (quasi tutti) gli aspetti dell’articolo, per lo meno la loro esposizione. L’esperienza è fondamentale, specie in questo campo, perché consente di acquisire praticità e maneggevolezza nella valutazione e gestione del paziente, oltre che maggiore sicurezza nella diagnosi e nella prognosi.
    Per cui, ed è palese, non si può bollare come “inattendibile” l’esperienza clinica, che è invece il punto di partenza dell’approccio al malato e la base per la scelta della terapia più adeguata. Una volta chiarito il tipo di sindrome, automaticamente ci si orienta sulla classe farmaceutica che meglio si rapporta al caso in oggetto, e più uno è “navigato” in questo, più la sua decisione è vicina alla strategia ottimale.
    Detto questo, il resto dell’articolo mi sembra abbastanza pleonastico. Se ciò che l’autore vuole affermare è che usare l’esperienza clinica come base UNICA per decidere se un regime terapeutico sia efficace o meno non ha significato, mi viene da dire che la cosa è evidente. Ma non nei termini qui utilizzati.
    L’esperienza serve, e l’ho già detto, ma chiaramente deve essere supportata dalla prova scientifica, ovvero la letteratura. Dagli studi vengono fuori proprietà benefiche/venefiche, effetti avversi e non, collaterali e quant’altro di qualsiasi tipo di farmaco. Tramite questo si vanno a scegliere quelle molecole che fanno al caso nostro e poi le somministriamo al paziente sulla base della sua storia clinica e della nostra esperienza col soggetto, che può essere o meno intollerante a certi farmaci, non responsivo ad altri, ecc..
    Fine del discorso. I punti elencati nell’articolo contengono ovvietà che non fanno altro che ribadire il concetto che ho espresso sopra, ovvero la necessità di attingere a prova scientifica ed esperienza clinica per fornire il miglior risultato al paziente.
     
    saluti

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  • 6 Febbraio 2013 in 23:45
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    EDIT, ho visto dopo che l’articolo continuava (esprimendo, peraltro, concetti analoghi a quel che ho scritto). Come non detto, mi ero limitato alla prima pagina.

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  • 7 Febbraio 2013 in 22:47
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    Edzard Ernst è un po’ il contrario di Goldacre, nel senso che lui da giovane è stato più favorevole alle Medicine Complementari, mentre oggi è molto Scettico e le critiche ricevute dai suoi precedenti amici rischiano di farlo diventare decisamente ostile. Conoscendo la sua Storia, l’ articolo vuole dire che le Medicine Complementari sono povere di letteratura scientifica come dimostrazione e i Medici che le praticano si basano più sull’ esperienza personale che sulla ricerca condotta con metodo scientifico. Facciamo, invece finta che sia un articolo neutro: dice la Verità. Lo traduco al Popolo, perché il linguaggio è molto medico e, soprattutto, l’ articolo è lunghetto. Perché un nuovo Farmaco sia considerato valido deve essere testato sia contro i Farmaci precedenti che contro il Placebo e deve dimostrare di avere risultati migliori di entrambi. Il lavoro clinico deve essere in doppio cieco al quadrato, ovvero sia il Medico che il Paziente non devono sapere cosa stanno esattamente dando e con che cosa li si sta curando; i Pazienti devono credere, in ogni caso, che li si stia curando con un Farmaco e non con un Placebo, sennò non vale. E deve essere un computer a scegliere a caso a quale paziente cosa dare, non il Medico. Se si facesse sul serio così per le malattie gravi, ci sarebbero seri problemi etici: si può somministrare a un malato grave un placebo per fare bene una sperimentazione? Secondo molti operatori sanitari, me compreso, no. Quindi simili studi seri sono condotti poco anche nella Medicina Allopatica (che sarebbe quella normale, scientifica, universitaria) non solo in quella complementare. Aggiungo una novità che, in Italia, da 20 anni si aggiunge alle sperimentazioni: secondo l’ AIFA (Agenzia del Farmaco) il nuovo Farmaco, per essere rimborsato dal SSN, deve non solo essere più efficace dei vecchi, ma anche costare uguale (se costa meno, ovviamente, non si discute). Altrimenti deve essere MOLTO più efficace dei vecchi. E questa filosofia si sta sempre più affermando in tutto il Mondo, dopo il 15 Settembre del 2008. Quindi i Medici che oggi ragionano e operano come Vinacciano sono sia Omeopati  (o seguaci di terapie complementari) che Allopati. Quando si cura un malato bisogna cercare di aiutarlo, non dimostrare di essere in linea con le regole della buona sperimentazione.

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